Optimale nicht-gewichtete Zwischenauswertungen zur Fallzahlneuberechnung

Abstract

Die ethische Forschung an Lebewesen verlangt eine angemessene Fallzahl. Die Unvollkommenheit des derzeit konventionellen Vorgehens wie auch anderer Vorschläge zur Bestimmung einer angemessenen Fallzahl erläutern Kapitel 2.1 beziehungsweise Kapitel 2.3. Das Ziel der Arbeit ist die Reduktion des Defizits durch die Einführung eines alternativen Verfahrens zur Fallzahlbestimmung. Den Kern bildet die Adaption des finalen Stichprobenumfangs im Studienverlauf (vgl. Kapitel 2.2). Sie erfolgt durch die Iteration der verlaufunabh ängigen Quantifizierung der Unsicherheit bezüglich der Fallzahl anhand sämtlicher vorliegender Daten und der darauf abgestimmten Erhebung zusätzlicher Daten (vgl. Kapitel 3.1). Die ausreichende Gewissheit in Bezug auf eine (geplante) angemessene Fallzahl oder auf die Gültigkeit der Nullhypothese leitet das Iterationsende ein. Gegebenenfalls werden noch ausstehende Beobachtungen erhoben. Der abschließende statistische Test der kumulierten Daten wird durch einen universalen kritischen Bereich definiert. Der gesamte Prozess wird in der Planungsphase der Studie durch die Optimierung eines Bayes-Risikos vollständig festgelegt. Kapitel 3.3 enthält einen Leitfaden für die Umsetzung des Konzepts. Die Optimalität bezieht sich auf eine zu definierende Verlustfunktion zur Beurteilung flexibler Studiendesigns (vgl. Kapitel 3.2). Hierfür wird in Kapitel 4.2 mangels geeigneter Kandidaten (vgl. Kapitel 4.1) ein Grundgerüst entwickelt und nach einer Begutachtung in Kapitel 4.3, unter anderem für gruppensequenzielle Verfahren, als geeignet befunden. Infolge dessen wird zudem gezeigt, dass das vorgeschlagene Vorgehen zur Fallzahlbestimmung selbst unter starken Einschränkungen ein Gewinn sein kann (vgl. Kapitel 4.4).